به گزارش بنیان ، دانشمندان موسسه فناوری ماساچوست در این روش انقلابی با تصحیح یک حرف از الفبای ژنتیکی جهش یافته در ژن حیاتی دخیل در متابولیسم کبد، موشهای آزمایشگاهی بالغ را که به یک بیماری ارثی کبدی مبتلا بودند، درمان کردند.

 

یک جهش ژنتیکی مشابه در همان ژن منجر به بیماری ارژی کبدی معادل در انسانها می‌شود و این ترمیم موفق نقص ژنتیکی در موشهای آزمایشگاهی، می‌تواند نویدبخش آغاز اولین کارآزمایی‌های بالینی بر روی انسان در چند سال آینده باشد.

 

این موفقیت، یکی از جدیدترین دستاوردهای در زمینه ویرایش ژنوم محسوب می‌شود. این کار با تبدیل کشف فناوری Crispr انجام شده که به دانشمندان اجازه می‌دهد تقریبا هرگونه تغییر دی‌ان‌ای را با دقت بسیار بالا در کروموزوم‌های حیوانات یا گیاهان انجام دهند.

 

 

به گزارش ایسنا این فناوری ابتدا در سال 1987 به عنوان یک فرآیند دفاعی مورد استفاده باکتریها در مقابل ویروسهای مهاجم کشف شد. پتانسیل قوی ویرایش ژنوم آن در حیواتان برتر مانند انسانها تنها در سالهای 2012 و 2013 شناخته شده که در آن، دانشمندان نشان دادند می‌توان از آن در ترکیب با یک آنزیم شکارچی دی‌ان‌ای موسوم به Cas9 برای ویرایش ژنوم انسان استفاده کرد.

 

از آن زمان تاکنون، علاقه بسیاری از دانشمندان به سوی این فناوری جلب شده چرا که مانند یک روش ساده تغییر حروف ژنوم انسان با دقت معادل تصحیح یک کلمه دارای غلط املایی در یک دایرةالمعارف 23 جلدی است.

 

در پژوهش اخیر، دانشمندان از فناوری کریسپر برای مکانیابی و تصحیح یک جفت پایه جهش‌یافته دی‌ان‌ای در ژن کبد LAH استفاده کردند. این جهش ژنی می‌تواند منجر به یک تجمع مرگبار از اسیدآمینه تیروزین در انسان شده و باید با داروها و یک رژیم غذایی خاص درمان شود.

 

محققان توانستند با تزریق داخل وریدی با فشار بالای کریسپر در بدن موشهای مبتلا، این بیماری را بطور موثر با تغییر ساختار ژنتیکی حدود یک سوم سلولهای کبد آنها درمان کنند.

 

پایان مطلب/